สมาคมโลหิตวิทยาแห่งประเทศไทย และหน่วยโลหิตวิทยาและมะเร็งเด็ก โรงพยาบาลจุฬาลงกรณ์ สภากาชาดไทย ร่วมจัดงานแถลงข่าวพร้อมเสวนาในหัวข้อ “แนวทางการรักษาแบบป้องกันสำหรับผู้ป่วยโรคเลือดออกง่าย (Hemophilia)” เพื่อให้หน่วยงานที่เกี่ยวข้องเล็งเห็นถึงความสำคัญของการเข้าถึงแนวทางการรักษาแบบป้องกัน (Prophylaxis treatment) สำหรับผู้ป่วยโรคเลือดออกง่าย (Hemophilia) และรณรงค์ให้ประชาชนทั่วไปตระหนักถึงความยากลำบากในการใช้ชีวิตประจำวันของผู้ป่วยโรคเลือดออกง่าย การเข้าถึงการรักษาที่มีประสิทธิภาพนั้นช่วยให้ทั้งผู้ป่วยและผู้ดูแลอยู่ร่วมกับโรคเลือดออกง่ายได้อย่างมีความสุขสามารถทำกิจกรรมต่างๆ ได้ใกล้เคียงกับคนทั่วไป และมีคุณภาพชีวิตที่ดียิ่งขึ้น 

ศ.นพ.พลภัทร โรจน์นครินทร์ นายกสมาคมโลหิตวิทยาแห่งประเทศไทย กล่าวถึงสถานการณ์โรคฮีโมฟีเลียในปัจจุบันว่า โรคฮีโมฟีเลีย คือ โรคเลือดออกง่ายแต่หยุดยาก แม้จะไม่ได้พบบ่อย แต่ก็พบมากขึ้นเรื่อยๆ จากข้อมูลสถิติของการรักษาผู้ป่วยฮีโมฟีเลียในประเทศไทยพบว่า มีเพียงร้อยละ 2 ของผู้ป่วยฮีโมฟีเลียทั้งหมดที่ได้รับการรักษาแบบป้องกัน ซึ่งในปัจจุบันการรักษาแบบป้องกันเป็นการรักษามาตรฐานที่ถูกแนะนำโดยสหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก โดยสามารถลดอัตราการเลือดออกตามธรรมชาติ ที่เป็นสาเหตุอันตรายถึงชีวิตหากเกิดขึ้นที่อวัยวะสำคัญ เช่น สมอง อวัยวะภายใน ซึ่งเป็นตำแหน่งที่สำคัญ หากมีเลือดออก

ด้าน รศ.พญ.ดารินทร์ ซอโสตถิกุล หัวหน้าสาขาโลหิตวิทยาและมะเร็งเด็ก ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์ จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย กล่าวว่า โรคฮีโมฟีเลีย เป็นความผิดปกติที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมผ่านโครโมโซม X ในลักษณะยีนด้อย เกิดจากการขาดโปรตีนที่มีช่วยในการแข็งตัวของเลือด แบ่งเป็น 2 ประเภท คือ Hemophilia A ที่เกิดจากการขาดโปรตีนแฟคเตอร์ 8 และ Hemophilia B ที่เกิดจากการขาดโปรตีนแฟคเตอร์ 9 ฉะนั้นเวลาเกิดบาดแผล มีเลือดออก เลือดไม่หยุดไหล เพราะร่างกายขาดโปรตีนที่ช่วยห้ามเลือด พบผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียในเพศชายมากกว่าร้อยละ 99 โรคนี้สร้างความลำบากต่อตัวผู้ป่วยเป็นอย่างมากทั้งทางร่างกายและจิตใจของผู้ป่วย รวมทั้งครอบครัวเป็นอย่างมาก ตัวผู้ป่วยเองต้องเข้าออกโรงพยาบาลอยู่บ่อยๆ หากไม่ได้รับการรักษาที่เหมาะสมจะส่งผลระยะยาวต่อผู้ป่วย กลุ่มที่เป็นขั้นรุนแรงแม้อยู่เฉยๆ ไม่ได้รับการกระทบกระเทือนก็อาจมีเลือดออกได้เองตามธรรมชาติ แต่ความน่ากลัวของโรคฮีโมฟีเลีย คือหากมีเลือดออกในอวัยวะภายในอย่างในข้อ ในกล้ามเนื้อ อาจส่งผลให้เกิดข้อพิการ หรือ กล้ามเนื้อลีบได้ ในอนาคตหรือ หากเกิดเลือดออกในสมอง ช่องท้อง ทางเดินอาหาร อาจเป็นสาเหตุของการเสียชีวิตได้เช่นกัน   

สำหรับแนวทางการรักษาในปัจจุบันมี 2 แบบ คือ การรักษาเมื่อมีภาวะเลือดออก (Episodic treatment) คือ การฉีดยาหลังเกิดภาวะเลือดออกแล้ว ซึ่งเป็นแนวทางที่ไม่ค่อยมีประสิทธิภาพนักในระยะยาว เมื่อเทียบกับแนวทางการรักษาอีกแบบ คือ การรักษาแบบป้องกัน (Prophylaxis treatment) เป็นการฉีดยาเพื่อป้องกันไม่ให้เกิดภาวะเลือดออกง่าย โดยการให้ผู้ป่วยฉีดแฟคเตอร์ 1-2 ครั้งต่อสัปดาห์ หรือ ฉีดนอนแฟคเตอร์ (non-factor) ประมาณ 1 ครั้งต่อเดือน เข้าไปทดแทนแฟคเตอร์ที่ขาด เพื่อลดระดับความรุนแรงของอาการลง ซึ่งการรักษาแบบป้องกันนี้พบว่ามีประโยชน์มาก ทั้งช่วยเพิ่มคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยให้สามารถใช้ชีวิตประจำวันได้เหมือนคนปกติลดจำนวนครั้งของการเลือดออก และลดความเสี่ยงของโรคที่เกี่ยวข้องกับข้อและกระดูก และป้องกันหรือลดความเสี่ยงของการเลือดออกในสมอง ปัจจุบันการรักษาโรคนี้ สปสช. ระบุให้อยู่ในชุดสิทธิประโยชน์ สามารถเบิกจ่ายค่ารักษาได้ ทำให้เข้าถึงการรักษาง่ายขึ้น หากผู้ป่วยมาติดตามการรักษาอย่างต่อเนื่องจะสามารถเบิกแฟคเตอร์ไปรักษาต่อที่บ้านได้

นพ.กฤช ลี่ทองอิน ที่ปรึกษาสำนักงานหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ (สปสช.) กล่าวว่า สปสช.เล็งเห็นถึงความสำคัญของคุณภาพชีวิตคนไทย โดยเฉพาะสิทธิ์ในการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย เนื่องจากเป็นกลุ่มโรคทางพันธุกรรมตั้งแต่กำเนิด ดังนั้น สปสช.จึงได้เข้ามาจัดการระบบสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลียตลอดระยะเวลา 10 ปีมีการจัดงบประมาณที่เหมาะสมให้หน่วยบริการตามรายการที่ให้บริการ ที่เรียกว่า Fee Schedule ดูแลทั้งการรักษาทั้งในแบบผู้ป่วยนอกและผู้ป่วยใน ยารักษาโรค ไปจนถึงการดูแลรักษาที่บ้าน ซึ่งผู้ป่วยสามารถเบิกแฟคเตอร์ไปไว้ใช้ฉีดที่บ้านเมื่อมีอาการ ปัจจุบันมีศูนย์บริการทั้งหมด 53 แห่ง หลักสำคัญของการรักษา คือการให้ยาป้องกันไม่ให้เลือดออกและบางครั้งผู้ป่วยกลุ่มนี้แม้จะให้ยาป้องกันแล้ว แต่ก็อาจเกิดอุบัติเหตุ มีเลือดออกได้ ค่าใช้จ่ายเหล่านี้เราก็พยายามดูแล และตอนนี้ทางสปสชได้ทำงานร่วมกับสมาคมโลหิตวิทยา และได้รับหลักการเบื้องต้นในการพิจารณาการรักษาแบบป้องกันด้วยนอนแฟคเตอร์ (non-factor) เข้ามาอยู่ในชุดสิทธิประโยชน์ของคนไข้ฮีโมฟีเลีย เรามีกระบวนการพิจารณาดูว่ามีความคุ้มค่ากับการรักษาหรือไม่ เพื่อจะให้ผู้ป่วยเข้าถึงยาที่จำเป็นมากขึ้น ในแต่ละปีเราจะมีกรรมการมาช่วยกันพิจารณาเรื่องตัวยาใหม่ๆ ที่เป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วย ถ้าเห็นพ้องต้องกัน เราก็จะตั้งงบประมาณเพื่อของบประมาณต่อไป เราพยายามขับเคลื่อนนำเทคโนโลยีใหม่ สิ่งใหม่ๆ ที่จะทำให้คุณภาพชีวิตคนไทยดีขึ้น ตามแนวทางที่ยึดมาตลอดว่าเราจะไม่ทิ้งใครไว้ข้างหลัง