สืบเนื่องจากมีการเสวนา อภิปรายในข้อกำหนดเกี่ยวกับการใช้ stem cell ทางการแพทย์และยังมีบางประเด็นที่ประชาชนยังสงสัยและถามมา จึงขอเพิ่มเติมข้อมูลและเน้นย้ำข้อมูลต่างๆ ที่สำคัญในปัจจุบัน เพื่อส่งเสริมให้มีการใช้เซลล์ต้นกำเนิด ยีนและเซลล์บำบัดอย่างเหมาะสม ถูกต้อง โดยเฉพาะวิธีการการตรวจสอบประสิทธิภาพและความปลอดภัยจากผลงานวิจัยต่างๆ หรือตามโฆษณาที่กล่าวอ้าง

การตรวจสอบข้อมูลด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยการใช้เซลล์ต้นกำเนิด (stem cell) จากผลงานวิจัย

เซลล์ต้นกำเนิดเป็นเซลล์มีศักยภาพที่จะแบ่งตัวเพิ่มจำนวนไปเป็นเซลล์ใหม่ และ/หรือเปลี่ยนไปเป็นเซลล์ที่จะทดแทนหรือซ่อมแซมเซลล์ในอวัยวะที่สึกหรอหรือมีเนื้อตายไปบางส่วนแล้ว อย่างไรก็ตาม เพื่อให้มีความมั่นใจได้ว่า การนำเซลล์ต้นกำเนิดมาใช้รักษาหรือป้องกันโรคนั้น ยังคงได้เซลล์ใหม่ที่มีรหัสพันธุกรรมเหมือนเดิม (uniformity)ในการนำมาใช้ หรือสามารถเปลี่ยนแปลงไปเป็นเซลล์ที่เจริญเติบโตแล้วและทดแทนเซลล์ที่ตายไป แล้วในอวัยวะต่างๆในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาแบบเซลล์บำบัดได้จริง แพทยสภาจึงออกข้อบังคับเพื่อให้ความคุ้มครองแก่ประชาชนในด้านการการใช้เซลล์ต้นกำเนิด(stem cell)จากงานวิจัยและไม่ให้เกิดความผิดพลาดจากการแปลผลงานวิจัยก่อนที่แพทยสภาจะรีบประกาศรับรองให้ใช้ในวงกว้างทั่วไปว่าเป็นวิธีมาตรฐานและสามารถนำไปใช้ได้ทั่วไปโดยไม่ต้องมาขอการรับรองอีก แพทยสภาโดยคณะกรรมการวิชาการและจริยธรรมการทำวิจัยในคนด้านเซลล์ต้นกำเนิดของแพทยสภา และ/หรือ คณะอนุกรรมการควบคุมมาตรฐานการประกอบวิชาชีพเวชกรรมเกี่ยวกับการใช้ยีนและเซลล์ทางการแพทย์เพื่อการรักษา จะทำการตรวจสอบผลงานวิจัยที่ได้แสดงถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยการใช้เซลล์ต้นกำเนิด (stem cell) ในการรักษา/ซ่อมแซม/ฟื้นฟูโรคหรือความพิการของอวัยวะ หรือป้องกันโรคจากงานวิจัย ตามขั้นตอนดังนี้

๑.วัตถุประสงค์ของงานวิจัยมีอะไรบ้าง? และทำวิจัยเพื่อใช้ในการรักษาหรือป้องกันโรคหรือภาวะใด?

๒.ระเบียบวิธีวิจัยที่ใช้ในการวิจัย เป็นการใช้รูปแบบงานวิจัยระยะที่ ๓ ชนิดที่มีกลุ่มเปรียบเทียบหรือไม่? ถ้าหากมีกลุ่มเปรียบเทียบ น้ำหนักความน่าเชื่อถือจะมีมากขึ้นกว่างานวิจัยที่ไม่มีกลุ่มเปรียบเทียบแบบ concurrent control หากทำการวิจัยถูกต้องตามระเบียบวิธีอย่างแท้จริงโดยมีการปกปิดทั้งผู้ป่วยและผู้ประเมินผล จะทำให้การแปลผลงานวิจัยลดความมีอคติได้มาก

๓.การแปลผลงานวิจัยที่ได้ ถูกต้องเหมาะสมตามผลงานวิจัยที่ได้ ใช่หรือไม่? หากใช้ระเบียบวิธีวิจัยที่ไม่มีกลุ่มเปรียบเทียบ ก็เพียงแต่รู้ว่า ขนาดของการหาย/ทุเลา/ป้องกัน มีมากน้อยในระดับใดและอาจจะต้องศึกษาเพิ่มเติมต่อไปโดยมีกลุ่มเปรียบเทียบหากได้ผลลัพธ์ที่ยังไม่ชัดเจน

๔.อย่างไรก็ตาม คณะอนุกรรมการจะนำข้อมูลเหล่านี้ไปตรวจสอบกับฐานข้อมูลทางวิชาการอื่นๆ ในต่างประเทศเพื่อดูความสอดคล้องในผลงานวิจัยในเรื่องเดียวกันซึ่งคาดว่า จะมีการศึกษาวิจัยในรูปแบบทำนองเดียวกันอยู่หลายแห่งทั่วโลก แล้วตรวจสอบได้ผลงานวิจัยว่า ได้ผลตรงกันหรือไม่? หากงานวิจัยต่างๆ เหล่านี้ได้ผลชี้ไปในทางเดียวกันหมด คณะอนุกรรมการฯ จะดำเนินการในขั้นตอนต่อไป

๕.คณะอนุกรรมการของแพทยสภาจะเสนอให้ราชวิทยาลัยฯ ที่เกี่ยวข้อง ร่วมพิจารณาและให้ความเห็นว่า สามารถนำมาประกาศใช้เป็นวิธีการมาตรฐานได้แล้วหรือไม่? หากเห็นชอบร่วมกัน คณะอนุกรรมการฯจะดำเนินการในขั้นตอนต่อไป

๖.เมื่อเห็นสมควรนำการใช้เซลล์บำบัดมาใช้ในวงกว้างเพราะเป็นวิธีการที่ได้ประโยชน์ มีประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษาหรือป้องกันโรคในระยะใด คณะอนุกรรมการฯ จะนำเสนอเข้าที่ประชุมของกรรมการแพทยสภา เพื่อให้การรับรองเป็นวิธีมาตรฐานต่อไป

นอกจากนี้ แพทยสภาจะแจ้งผลการรับรองดังกล่าวให้กรมสนับสนุนบริการสุขภาพ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา กรมวิทยาศาสตร์
การแพทย์ กระทรวงสาธารณสุข ทราบต่อไป

การใช้เซลล์บำบัดที่แพทยสภารับรองให้ใช้ได้ทั่วไปและไม่ได้อยู่ระหว่างการทำวิจัย

ข้อมูล ณ วันที่ ๓๑ ตุลาคม พ.ศ. ๒๕๖๗ แพทยสภาได้ให้การรับรองการใช้เซลล์บำบัดดังนี้

๑.การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด(การปลูกถ่ายไขกระดูก) เพื่อรักษาโรคทางโลหิตวิทยา

๒.การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดรักษาผิวกระจกตาเสื่อม/บกพร่อง

ข้อมูลด้านคุณสมบัติของผู้ประกอบวิชาชีพเวชกรรมที่ให้บริการการใช้เซลล์บำบัดทางการแพทย์ จะมีคุณสมบัติของแพทย์ผู้ให้บริการ แตกต่างกันตามข้อบ่งใช้ในการรักษา/ป้องกันโรค เช่น คุณสมบัติของแพทย์ที่ใช้เซลล์บำบัดรักษาโรคเลือด ได้แก่ แพทย์ที่ได้วุฒิบัตร (ว.ว.) หรือหนังสืออนุมัติ (อ.ว.) สาขาโลหิตวิทยาและมะเร็งในเด็กหรือ สาขาอายุรศาสตร์โรคเลือด แพทย์ที่ใช้เซลล์บำบัดรักษาโรคผิวดวงตา ได้แก่ แพทย์ที่ได้รับวุฒิบัตรหรือหนังสืออนุมัติ (อ.ว. หรือ ว.ว.) สาขาจักษุวิทยา ในกรณีที่แพทยสภาจะประกาศโรคที่ใช้เซลล์บำบัดทางการแพทย์เพิ่มเติมเพื่อรับรองให้เป็นการรักษาแบบมาตรฐานเพิ่มเติม แพทยสภาจะประกาศคุณสมบัติแพทย์และมาตรฐานอื่นๆ มาให้ทราบต่อไป

นอกจากการใช้เซลล์บำบัดแบบปลูกถ่ายไขกระดูกซึ่งได้ผลดีมานานกว่า ๓๐ ปีแล้ว การใช้เซลล์บำบัดยังหมายถึง การให้เซลล์ปกติหรือปรับเปลี่ยนรหัสพันธุกรรมที่มีชีวิตเข้าสู่ผู้ป่วยเพื่อช่วยลดความรุนแรงของโรค ทำให้โรคสงบหรือหายขาด เซลล์เหล่านี้อาจได้มาจากผู้ป่วยเอง (autologous cells) หรือผู้บริจาค (allogeneic cells) เซลล์ที่ใช้ยังจำแนกตามศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงเป็นประเภทเซลล์ที่แตกต่างกัน เซลล์ชนิด pluripotent cellsมีศักยภาพที่จะเปลี่ยนเป็นเซลล์ประเภทใดก็ได้ในร่างกาย ขณะที่เซลล์ชนิด multipotent cells มีศักยภาพที่จะเปลี่ยนเป็นเซลล์ประเภทอื่นแต่จำกัดกว่าเซลล์ชนิด pluripotent cells ตัวอย่างของการใช้เซลล์บำบัดที่ใช้เซลล์ปรับเปลี่ยนรหัสพันธุกรรมมาใช้รักษาโรค ได้แก่ การนำเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิด CAR-T cell (chimeric antigen receptor หรือ CAR) มาใช้ วิธีนี้ที่นิยมจะเป็นกระบวนการนำเลือดจากคนไข้หรือผู้บริจาคไปผ่านกระบวนการพันธุวิศวกรรมนอกร่างกาย เพื่อทำให้เซลล์ชนิด T-cell มีความสามารถในการทำลายเซลล์มะเร็ง แล้วส่งเซลล์ที่ปรับเปลี่ยนรหัสพันธุกรรมนี้ (CAR-T cell) กลับเข้าไปในร่างกายผู้ป่วย การรักษาโรคมะเร็งด้วย CAR-T cell ที่ผลิตในประเทศไทยสามารถช่วยลดค่ารักษาให้ผู้ป่วยจากเดิมลงได้ถึงกว่า ๕ เท่าตัวเมื่อเทียบกับค่ารักษาวิธีนี้ในต่างประเทศ โรงพยาบาลหลายแห่งในประเทศไทยได้ใช้เซลล์บำบัดแบบปรับเปลี่ยนรหัสพันธุกรรมอยู่แล้วในการรักษาโรค ในต่างประเทศก็มีการรับรองการรักษาด้วย CAR T-cell จากองค์การอาหารและยาของสหรัฐในการรักษาโรคแล้ว เช่น Yescarta และ Kymriah ใช้รักษา aggressive B-cell lymphoma มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด B cell เป็นต้น ส่วนที่มีข่าวว่า มีการนำ NK cells ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกันมาใช้รักษาโรคมะเร็งหรือโรคติดเชื้อ HIV ให้หายขาดได้นั้น ก็ยังไม่เป็นจริงและไม่มีผลงานวิจัยมายืนยันข้อกล่าวอ้างดังกล่าว จึงอย่าหลงเชื่อโฆษณาที่อ้างว่า สามารถนำ NK cells มาปรับประสิทธิภาพให้เพิ่มขึ้นมาจนสามารถนำมารักษาโรคมะเร็งได้

เนื่องจากเซลล์เหล่านี้มีศักยภาพที่จะนำมาใช้รักษาโรคได้ จึงต้องมีการทำวิจัยอย่างมีระเบียบวิจัยที่ถูกต้องดังกล่าวข้างต้น รวมถึงมีการใช้ผู้เข้าร่วมงานวิจัยจำนวนมาก (รวมๆ แล้วจะมีจำนวนมากกว่า ๑๐๐ รายขึ้นไป) และมีการแปลผลงานวิจัยที่ถูกต้องรอบคอบก่อนที่จะประกาศรับรองและนำมาใช้ในวงกว้างต่อไป

(อ่านต่อสัปดาห์หน้า)